Vedci majú nový liek na rakovinu, lepší ako chemoterapia

Aspoň to vyplýva z výsledkov publikovaných v časopise Blood.

„Naše výsledky podtrhujú potenciál testovanej liečby ako novej možnosti pre pacientov s mnohopočetným myelómom,“ naznačil hlavný autor štúdie, profesor Andrzej Jakubowiak.

„Dosiahnuté výsledky sú porovnateľné alebo lepšie ako tie, ktoré dosahujeme inými spôsobmi, nasledovanými vysokými dávkami chemoterapie a transplantáciou kostnej drene,“ dodáva.

Posvätené vládnou agentúrou

Mnohopočetný myelóm je ochorenie, ktoré je spôsobené „zvrhnutím“ a následným nekontrolovateľným množením tzv. plazmatickej bunky, ktorá je dôležitou súčasťou imunitného systému.

Ide o typ bielej krvinky, ktorý vytvára v tele protilátky. Nekontrolovateľne bujnejúce bunky sa však zhromažďujú v kostnej dreni a môžu postupne narušiť pevnú štruktúru kosti.

Ako „mnohopočetný“ sa myelóm označuje vo chvíli, keď sa bunky začnú hromadiť v ďalších kostiach.

Okrem samotného množenia produkujú (okrem iného) protilátku zvanú M-proteín, ktorá sa môže ukladať v obličkách a ďalších orgánoch a tak ich poškodzovať.

Tím vedcov a lekár z chicagskej univerzity na čele s profesorom Jakubowiakom ukázal, že podanie nového liečiva carfilzomibu v kombinácii s lenalidomidom a nízkymi dávkami dexamethazónu priviedlo väčšinu pacientov s touto chorobou do štádia tzv. remisie, teda bezpríznakového obdobia.

Na testoch sa doteraz zúčastnilo 53 pacientov. U 62 percent z nich sa podarilo dosiahnuť aspoň čiastočnú remisiu, u 42 percent išlo dokonca o úplnú remisiu, keď neboli rakovinové bunky ani bielkoviny, ktoré špecificky produkujú, detekovateľné.

Carfilzomib funguje ako takzvaný proteazómový inhibítor. Proteazóm je komplex bielkovín, ktorého funkciou je „upratovanie“ - rozkladá chybné, staré alebo už nepotrebné bielkoviny. Jeho zablokovaním dochádza k ich hromadeniu postupne ústiacemu až do kolapsu a smrti bunky.

Ako potenciálne liečivo pre pacientov s mnohopočetným myelómom a pevnými nádormi ho na trh uviedla spoločnosť Onyx pod komerčným názvom Kyprolis.

Americká vládna agentúra FDA v druhej polovici júla schválila jeho použitie u pacientov, ktorí už absolvovali minimálne dve liečby a choroba u nich po určitom čase (60 dní) od dokončenia poslednej liečby stále postupuje.

Vážne vedľajšie účinky

Carfilzomib je testovaný v niekoľkých klinických štúdiách v kombinácii s ďalšími liečivami. Druhá fáza klinických testov už predtým ukázala, že liečivo - aspoň čiastočne - zabralo u štvrtiny pacientov, ktorým ho podali.

Problémom lieku sú pomerne časté vedľajšie účinky, ktoré sa prejavili u 45 percent pacientov. K tým najvážnejším patrili pneumónia, akútne zlyhanie obličiek alebo srdcové problémy. Tie tiež boli najčastejšou príčinou úmrtia, ku ktorým v priebehu klinických testov došlo.

Ďalšia existencia lieku na trhu sa preto bude odvíjať od výsledkov prebiehajúcej fázy klinických testov. Počas nej má byť porovnaná účinnosť kombinácie lenalidomidu a nízkej dávky dexamethazónu s a bez carfilzomibu. Zámerom je zistiť, či účinnosť lieku vyrovná prípadné riziká plynúce z jeho používania.

V prípade vyššie uvedenej štúdie bol liek prijímaný omnoho lepšie. Medzi najčastejšie problémy patril nedostatok fosforečnanov či nadbytok cukru v krvi alebo chudokrvnosť.

Jakub Novák, Aktuálně.cz